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黏多糖貯積癥Ⅲ型可用哪些藥物治療

黏多糖病

黏多糖貯積癥Ⅲ型吃什么藥

  • 回答5

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    楊力 主任醫(yī)師

    南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    內(nèi)分泌科

    黏多糖貯積癥Ⅲ型是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病,目前可用的藥物治療包括酶替代療法、基因治療等。常用藥物有艾度硫酸酯酶β、維拉苷酶α、舍雷肽酶等。 1. 酶替代療法:艾度硫酸酯酶β可改善患者的癥狀,但不能完全治愈疾病。 2. 基因治療:目前仍處于研究階段,有望為患者帶來(lái)新的治療希望。 3. 對(duì)癥治療藥物:如舍雷肽酶,有助于緩解相關(guān)癥狀。 4. 其他藥物:部分患者可能會(huì)使用一些輔助藥物,如抗炎藥、止痛藥等,以減輕疼痛和炎癥。 5. 聯(lián)合治療:有時(shí)會(huì)采用多種藥物聯(lián)合治療的方式,以提高治療效果。 黏多糖貯積癥Ⅲ型的治療較為復(fù)雜,藥物治療只是其中的一部分?;颊咝枰卺t(yī)生的指導(dǎo)下,綜合考慮病情和個(gè)體差異,選擇合適的治療方案。同時(shí),定期復(fù)查和監(jiān)測(cè)病情變化也非常重要。

    2025-03-05 06:36
  • 回答4

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    王海龍 醫(yī)師

    邢臺(tái)市威縣第二人民醫(yī)院

    二級(jí)甲等

    內(nèi)科

    目前無(wú)有效治療方法。曾進(jìn)行過(guò)各種試驗(yàn)治療,但效果不肯定。糖皮質(zhì)激素在鼠的實(shí)驗(yàn)中有抑制黏多糖合成作用,但病人每天服用潑尼松2mg/kg并未出現(xiàn)臨床效果。大量維生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培養(yǎng)的成纖維細(xì)胞,可以使其異染性消失。給病人口服維生素A1萬(wàn)~10萬(wàn)U,4次/d,經(jīng)1個(gè)月~數(shù)月后可改善癥狀,可使尿中黏多糖排出增多,但與體內(nèi)沉積的黏多糖量相比則微不足道。維生素C的應(yīng)用也未見(jiàn)臨床療效。甲狀腺素或生長(zhǎng)激素的應(yīng)用也同樣無(wú)效。對(duì)于輸入新鮮血漿的治療方法意見(jiàn)尚有分歧,一部分作者認(rèn)為可得到明顯的、暫時(shí)的臨床好轉(zhuǎn),但其他作者應(yīng)用卻未得到確切的療效。

    2016-01-05 14:45
  • 回答3

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    王慶松 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    全科

    1.造血干細(xì)胞移植這是針對(duì)粘多糖病的特異性治療,2.酶替代治療這也是針對(duì)粘多糖病的特異性治療,通過(guò)靜脈輸液途徑提供通過(guò)生物工程的方法獲得患者所缺乏的酶3.對(duì)癥支持治療如康復(fù)治療,心瓣膜置換,疝氣修補(bǔ)術(shù),人工耳蝸,角膜移植等改善患者的生活質(zhì)量。

    2016-01-05 09:49
  • 回答2

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    谷印亮 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    理療科

    同黏多糖貯積癥Ⅰ型加強(qiáng)出生前診斷為本癥的惟一預(yù)防措施

    2016-01-05 06:44
  • 回答1

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    賀濤 主治醫(yī)師

    河北省邢臺(tái)市威縣人民醫(yī)院

    二級(jí)甲等

    內(nèi)科

    粘多糖病是一種罕見(jiàn)的代謝性遺傳疾病,發(fā)病率大概只在十萬(wàn)分之一。因遺傳基因的變異,導(dǎo)致體內(nèi)缺少蛋白酶,無(wú)法降解身體里的粘多糖物質(zhì),患兒在兩歲前長(zhǎng)得特別快,但兩歲一過(guò)就開(kāi)始逐漸出現(xiàn)智力障礙、生長(zhǎng)緩慢、耳聾等癥狀,并且多在10周歲前死亡,迄今尚無(wú)有效治療方法。治療粘多糖病可以服用藥物,但是藥費(fèi)昂貴且只能控制病情;也可以進(jìn)行骨髓移植。廣東省第二人民醫(yī)院血液科對(duì)一名患粘多糖病的兩歲患兒健健首次進(jìn)行的骨髓移植獲得了成功,患兒姐姐的造血細(xì)胞已在患兒體內(nèi)植入并開(kāi)始替代患兒自身造血。

    2016-01-04 23:14
就醫(yī)問(wèn)藥

針對(duì)上述提問(wèn),推薦就醫(yī)問(wèn)藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問(wèn)題

什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲(chǔ)存過(guò)多的粘多糖使體內(nèi)粘多糖含量過(guò)高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋,體格發(fā)育障礙,智能低下,角膜混濁等。患兒缺陷酶的活性僅及正常人的1%~10%。 查看全文»

身材矮小 癡呆面容
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  • 崔炎棠

    主任醫(yī)師 教授

    廣東省人民醫(yī)院

    擅長(zhǎng):診治內(nèi)分泌代謝疾病,如糖尿病、低血糖、甲亢、甲減、甲炎、尿崩 詳情»

  • 鄧愛(ài)民

    副主任醫(yī)師 副教授

    中國(guó)人民解放軍南部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院

    擅長(zhǎng):  從事內(nèi)分泌專業(yè)近25年。有較豐富的臨床經(jīng)驗(yàn),搶救了大量?jī)?nèi) 詳情»

  • 彭永德

    主任醫(yī)師 教授

    上海市第一人民醫(yī)院

    擅長(zhǎng):  對(duì)糖尿病及其并發(fā)癥,甲狀腺疾病及內(nèi)分泌疑難雜癥的診 詳情»

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張新亮

張新亮 / 副主任醫(yī)師

擅長(zhǎng):甲亢、甲減、橋本、甲狀腺結(jié)節(jié)、囊腫、腫大、腺瘤等甲狀腺疾病治療,尤其擅長(zhǎng)結(jié)節(jié)、囊腫、腫大、腺瘤等占位性疾病的外科治療。精通傳統(tǒng)開(kāi)刀及甲狀腺微波消融技術(shù)。

預(yù)約掛號(hào)
李三

李三 / 主治醫(yī)師

擅長(zhǎng):微創(chuàng)治療甲狀腺結(jié)節(jié)、甲狀腺良惡性腫瘤、囊腫、微小癌、乳腺結(jié)節(jié)等疑難疾病。

預(yù)約掛號(hào)
江勇

江勇 / 主治醫(yī)師

擅長(zhǎng):甲亢、甲減、橋本、甲狀腺結(jié)節(jié)、甲狀腺囊腫、甲狀腺微小癌等甲狀腺疾病

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