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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價
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馮茹 主任醫(yī)師
南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院
三級甲等
血液內(nèi)科
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基因編輯在紫癜治療方面有一定潛在應(yīng)用前景,涉及基因編輯技術(shù)原理、紫癜發(fā)病機制、基因編輯對關(guān)鍵致病基因的作用、臨床研究進展、面臨的挑戰(zhàn)等方面。 1. 基因編輯技術(shù)原理:如CRISPR/Cas9等技術(shù),可對特定基因進行精準編輯。 2. 紫癜發(fā)病機制:紫癜有多種類型,如過敏性紫癜與免疫異常有關(guān),血小板減少性紫癜與血小板生成或破壞異常有關(guān),部分存在基因?qū)用娴漠惓!?3. 基因編輯對關(guān)鍵致病基因的作用:通過編輯相關(guān)致病基因,有可能糾正導致紫癜的基因缺陷,恢復正常生理功能。 4. 臨床研究進展:目前雖有一些基礎(chǔ)研究,但距離廣泛臨床應(yīng)用還有距離。 5. 面臨的挑戰(zhàn):包括技術(shù)的安全性、脫靶效應(yīng)、倫理問題等。 基因編輯為紫癜治療提供了新的思路和方向,但目前還處于研究探索階段。未來需進一步深入研究,解決面臨的問題,才能更好地評估其在紫癜治療中的實際價值。
2025-04-27 04:56
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