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苯丙酮尿癥能否通過干細(xì)胞移植治療

苯丙酮尿癥,能進(jìn)行干細(xì)胞移植治療嗎?曾經(jīng)治療情況和效果:現(xiàn)在在吃特食···想得到怎樣的幫助:苯丙酮尿癥干細(xì)胞移植治療

  • 回答3

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)

    劉倩筠 副主任醫(yī)師

    廣州市婦女兒童醫(yī)療中心

    三級(jí)甲等

    保健科

    苯丙酮尿癥是一種常見的氨基酸代謝障礙性疾病,由于肝臟中苯丙氨酸羥化酶缺乏或活性降低導(dǎo)致。目前主要治療方法是飲食控制,對(duì)于干細(xì)胞移植治療,尚處于研究階段。以下從疾病原理、現(xiàn)有治療、干細(xì)胞移植可能性、飲食注意及未來展望等方面進(jìn)行闡述。 1. 疾病原理:苯丙酮尿癥患者無法正常代謝苯丙氨酸,導(dǎo)致其在體內(nèi)積累,影響神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育和功能。 2. 現(xiàn)有治療:飲食控制是關(guān)鍵,通過限制攝入富含苯丙氨酸的食物,如肉類、蛋類、奶制品等,食用特制的低苯丙氨酸食品。 3. 干細(xì)胞移植可能性:目前干細(xì)胞移植治療苯丙酮尿癥仍在探索中,存在諸多技術(shù)難題和未知風(fēng)險(xiǎn)。 4. 飲食注意:嚴(yán)格遵循醫(yī)生或營養(yǎng)師的建議,定期監(jiān)測血液中苯丙氨酸水平。 5. 未來展望:科研人員在不斷努力探索新的有效治療方法,包括基因治療等。 總之,目前苯丙酮尿癥的主要治療手段是飲食控制,患者和家屬應(yīng)積極配合治療,期待未來有更有效的治療方法出現(xiàn)。

    2025-03-24 17:17
  • 回答2

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)

    李強(qiáng) 醫(yī)師

    濰坊市人民醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    普內(nèi)科

    苯丙酮尿癥是因?yàn)闄C(jī)體苯丙氨酸羥化酶缺乏導(dǎo)致的,為常染色體隱性遺傳性疾病,造血干細(xì)胞移植是不能治療這種酶缺乏疾病的。建議平時(shí)不要吃肥肉,飲食中適量控制糖份,必須采取采取低苯丙氨酸飲食,以緩解癥狀。

    2016-01-21 20:25
  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)

    李華卿 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    中醫(yī)科

    你好,苯丙酮尿癥目前的治療有飲食控制及藥物,干細(xì)胞仍在研究階段苯丙酮尿癥是一種常見染色體隱性遺傳性疾病,患兒體內(nèi)缺乏一種特定酶,不能代謝苯丙氨酸,使苯丙氨酸及其代謝產(chǎn)物在體內(nèi)蓄積,引起腦萎縮和智力低下。飲食治療是吃專門的食物,食物中提取了代謝會(huì)產(chǎn)生苯丙氨酸的成分。

    2016-01-21 04:39
就醫(yī)問藥

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什么是苯丙酮尿癥?   苯丙酮尿癥( phenylketonuria,PKU)是由于苯丙氨酸代謝途徑中酶缺陷,使體內(nèi)各組織不能將苯丙氨酸羥化為酪氨酸,導(dǎo)致苯丙氨酸及其代謝物蓄積體內(nèi),引起一系列的功能異常,患兒尿中排出大量苯丙酮酸等代謝產(chǎn)物。本病是一種較常見的氨基酸代謝病,是引起智能缺陷最常見的先天性代謝病,由FoLling(1934)首報(bào),以鼠味、面色白晰和皮炎為特征。未經(jīng)治療的患者會(huì)出現(xiàn)腦組織損傷和不可逆的智力發(fā)育障礙,重癥患兒可于3歲內(nèi)死亡。根據(jù)國內(nèi)11省市新生兒篩查結(jié)果,發(fā)病率為1/16500(國外發(fā)病率為1/4500~1/100000,平均為1/12000)。 查看全文»

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    中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院

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    上海兒童醫(yī)學(xué)中心

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    上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院

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蔡曉竹 / 主任醫(yī)師

擅長:多動(dòng)癥、學(xué)習(xí)困難、注意力缺陷、感統(tǒng)失調(diào)、抽動(dòng)癥、智力發(fā)育落后、兒童心理、矮小、性早熟、語遲、自閉等。

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